A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), autorizou hoje, o registro do produto de terapia gênica Zolgensma, da empresa Novartis Biociências S.A . O medicamento é usado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença rara e grave, causada pela alteração do gene que codifica a proteína survival motor neuron (SMN) – molécula necessária para a sobrevivência do neurônio motor, responsável pelo controle do movimento muscular.
Até então, o medicamento é aplicado apenas nos Estado Unidos com custo aproximadamente de R$ 11 milhões, sendo considerado o mais caro do mundo. A AME causa fraqueza, hipotonia, atrofia e paralisia muscular progressiva e possui incidência mundial aproximada de uma pessoas a cada 10 mil, dos quais cerca de 45% a 60% dos casos são AME do tipo 1, forma mais grave da doença, sendo a principal causa de mortalidade infantil decorrente de uma doença monogenética.
Na região, duas crianças sofrem da doença. De Teutônia, Lívia Teles, 1 ano 9 meses, está em Boston, nos Estados Unidos, onde recebeu na quinta-feira, 13, a dose Zolgensma. A campanha de Lívia arrecadou 9,7 milhões de dólares e, judicialmente, a família conseguiu o restante do valor. Em Santa Cruz do Sul, Júlia Cardosos Torres, 1 ano e 5 meses, está com a Campanha ‘Ame Juju’, para arrecadar o valor total para a dose.
REGISTRO
O Zolgensma obteve o registro na Anvisa para o tratamento de pacientes pediátricos diagnosticados com AME do tipo 1, com até 2 anos de idade, com mutações bialélicas no gene de SMN1 ou até três cópias de outro gene conhecido como SMN2.
Para a autorização do medicamento no Brasil, foram 149 dias úteis de avaliação, desde a submissão dos documentos pela Novartis à Anvisa, até a publicação do deferimento final no Diário Oficial da União. Para garantir a efetiva regularização do Zolgensma, houve inúmeras reuniões, discussões técnicas e acordos entre a Anvisa e representantes nacionais e internacionais. O valor que o medicamento terá no país ainda não foi divulgado.
*Com informações do portal.anvisa.gov.br
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